Новые публикации
Новый носитель для доставки генов обещает лечение заболеваний мозга
Последняя редакция: 14.06.2024
Весь контент Web2Health проверяется медицинскими экспертами, чтобы обеспечить максимально возможную точность и соответствие фактам.
У нас есть строгие правила по выбору источников информации и мы ссылаемся только на авторитетные сайты, академические исследовательские институты и, по возможности, доказанные медицинские исследования. Обратите внимание, что цифры в скобках ([1], [2] и т. д.) являются интерактивными ссылками на такие исследования.
Если вы считаете, что какой-либо из наших материалов является неточным, устаревшим или иным образом сомнительным, выберите его и нажмите Ctrl + Enter.
Исследование, проведенное учеными из Института Броуда при Массачусетском технологическом институте и Гарвардском университете, показало, что генотерапевтический вектор, использующий человеческий белок, эффективно преодолевает гематоэнцефалический барьер и доставляет целевой ген в мозг мышей с человеческим белком. Эта разработка может значительно улучшить лечение заболеваний мозга у людей.
Генотерапия имеет потенциал для лечения тяжелых генетических заболеваний мозга, для которых в настоящее время нет лекарств и ограниченные возможности лечения. Однако существующие методы доставки генов, такие как аденоассоциированные вирусы (AAV), не способны эффективно преодолевать гематоэнцефалический барьер и доставлять терапевтический материал в мозг. Эта сложная задача препятствует развитию более безопасных и эффективных генотерапий для заболеваний мозга уже десятилетиями.
Теперь исследователи из лаборатории Бена Девермана создали первый опубликованный AAV, который нацелен на человеческий белок для доставки генов в мозг у мышей с человеческим рецептором трансферрина. Этот вирус связывается с человеческим рецептором трансферрина, который в большом количестве представлен в гематоэнцефалическом барьере у людей. В новом исследовании, опубликованном в журнале Science, команда показала, что их AAV, введенный в кровь мышам с человеческим рецептором трансферрина, проникал в мозг на гораздо более высоких уровнях, чем AAV, используемый в одобренной FDA генотерапии для центральной нервной системы, AAV9. Вирус также достигал большого числа важных типов клеток мозга, включая нейроны и астроциты. Исследователи также показали, что их AAV способен доставлять копии гена GBA1, связанного с болезнью Гоше, деменцией с тельцами Леви и болезнью Паркинсона, к большому числу клеток в мозге.
Ученые предполагают, что их новый AAV может быть лучшим вариантом для лечения нейроразвития, вызванного мутациями в одном гене, таких как синдром Ретта или дефицит SHANK3, а также для лизосомных болезней накопления, таких как дефицит GBA1, и нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Хантингтона, прионные болезни, атаксия Фридрейха и одно-генные формы БАС и болезни Паркинсона.
"С момента нашего прихода в Институт Броуда наша миссия заключалась в создании возможностей для генотерапий центральной нервной системы. Если этот AAV оправдает наши ожидания в исследованиях на людях, он будет гораздо более эффективным, чем текущие методы," - сказал Бен Деверман, старший автор исследования.
Исследование также показало, что новый AAV может значительно повысить доставку генов в мозг по сравнению с AAV9, который одобрен для лечения спинальной мышечной атрофии у младенцев, но относительно неэффективен для доставки генов во взрослый мозг. Новый AAV достигал до 71% нейронов и 92% астроцитов в разных областях мозга.
Ученые считают, что их новая разработка AAV имеет большой потенциал для лечения нейродегенеративных заболеваний и может значительно улучшить качество жизни пациентов.
Результаты опубликованы в журнале Science.