Новые публикации
Клиницисты сообщают об успехе первого испытания препарата у пациента с тромбоцитопенической пурпурой
Последняя редакция: 14.06.2024
Весь контент Web2Health проверяется медицинскими экспертами, чтобы обеспечить максимально возможную точность и соответствие фактам.
У нас есть строгие правила по выбору источников информации и мы ссылаемся только на авторитетные сайты, академические исследовательские институты и, по возможности, доказанные медицинские исследования. Обратите внимание, что цифры в скобках ([1], [2] и т. д.) являются интерактивными ссылками на такие исследования.
Если вы считаете, что какой-либо из наших материалов является неточным, устаревшим или иным образом сомнительным, выберите его и нажмите Ctrl + Enter.
Команда исследователей из Массачусетской общей больницы использовала новый препарат, чтобы спасти жизнь пациента с иммунной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (iTTP), редким заболеванием, характеризующимся неконтролируемым образованием тромбов в мелких кровеносных сосудах.
Группа описала первый клинический случай использования препарата для лечения iTTP в журнале New England Journal of Medicine.
"Препарат представляет собой генетически модифицированную версию отсутствующего фермента при iTTP, и мы показали, что он смог обратить вспять развитие болезни у пациента с чрезвычайно тяжелой формой этого состояния", - сказал ведущий автор Паван К. Бендапуди, доктор медицины, исследователь в отделении гематологии и службы переливания крови Массачусетской общей больницы и доцент медицины в Гарвардской медицинской школе.
iTTP возникает в результате аутоиммунной атаки на фермент ADAMTS13, который отвечает за расщепление большого белка, участвующего в свертывании крови. Основной метод терапии этого угрожающего жизни кровеносного расстройства - это плазмаферез, который удаляет вредные аутоантитела и обеспечивает дополнительный ADAMTS13.
Плазмаферез вызывает клинический ответ у большинства пациентов, но может восстановить максимум только около половины нормальной активности ADAMTS13. Напротив, рекомбинантная форма человеческого ADAMTS13 (rADAMTS13) предлагает возможность значительно увеличенного доставки ADAMTS13.
rADAMTS13 недавно был одобрен для пациентов с врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпурой, которая возникает у пациентов, рожденных с полной потерей гена ADAMTS13.
Остается под вопросом, может ли rADAMTS13 быть эффективным при iTTP с учетом наличия ингибирующих анти-ADAMTS13 аутоантител, но Бендапуди и его коллеги получили разрешение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США на использование rADAMTS13, предоставленного производителем по протоколу сострадательного использования у умирающего пациента с резистентным к лечению iTTP.
"Мы обнаружили, что rADAMTS13 быстро обратил вспять процесс заболевания у этого пациента, несмотря на существующее мнение, что ингибирующие аутоантитела против ADAMTS13 сделают препарат бесполезным при этом состоянии", - сказал Бендапуди.
"Мы были первыми врачами, использовавшими rADAMTS13 для лечения iTTP в США, и в этом случае это помогло спасти жизнь молодой матери."
Бендапуди отметил, что инфузия rADAMTS13 подавила ингибирующие аутоантитела у пациента и обратил тромботические эффекты iTTP. Этот эффект был наблюдаем почти сразу после введения rADAMTS13, после того как ежедневный плазмаферез не смог вызвать ремиссию.
"Я считаю, что rADAMTS13 имеет потенциал заменить текущий стандарт лечения острого iTTP. Нам понадобятся более крупные, хорошо спланированные испытания для оценки этой возможности", - сказал Бендапуди.
Начато рандомизированное клиническое испытание фазы IIb rADAMTS13 при iTTP.