Люди обладают иммунитетом к CRISPR

Наверное, большинство читателей знают о существовании редактора генома CRISPR, вокруг которого уже долго ведутся научные дискуссии и делаются различные открытия. Тем не менее, как заверяют специалисты из Университета Стэнфорда, отдельные люди способны обладать иммунной защитой к внедрению в ДНК, и это делает использование данной технологии нецелесообразной.

Ученые, представляющие Университет Стэнфорда, в ходе исследовательских работ сделали неожиданное открытие: большая часть человечества обладает иммунной защитой к методике генетического редактирования CRISPR.
Эксперты проанализировали состав крови более двадцати новорожденных малышей и двенадцати добровольцев среднего возраста. При анализе учитывалось содержание антител типа Cas9 протеина – именно эту разновидность применяют для ревизии и прорезки ДНК-спирали. Эксперты увидели, что больше 65% испытуемых оказались обладателями Т-клеток, которые создавали защиту от влияния Cas9.
 
То, что обнаружили специалисты, демонстрирует: генетическое лечение, которое связано с удалением мутаций, не приведет к успешному результату и не может применяться по отношению к людям. Защитный процесс будет блокировать возможность использования метода CRISPR, который должен способствовать излечению серьезных заболеваний. «Более того, иммунитет может спровоцировать развитие значительной интоксикации человеческого организма», - рассказывает доктор Мэтью Портьюс.
 
Суть заключается в том, что более востребованный протеиновый тип Cas9, активно применяемый в исследованиях, связанных с CRISPR, получают из пары микроорганизмов – это золотистый стафилококк и пиогенный стрептококк. Именно эти бактерии систематически попадают в человеческий организм, поэтому иммунная защита человека отлично «знает их в лицо».
 
Однако решение данной проблемы имеется. Вполне вероятно, что ученые приступят к разработке дополнительных усовершенствованных технологий, в которых будут применяться микробы, не входящие в список «частых гостей» в организме человека. К примеру, можно задействовать микроорганизмы, обитающие в глубине гидротермальных источников. Как вариант, может оказаться успешной методика экстракорпорального генетического редактирования клеточных структур.
 
Ученые применили «генетический нож» - технологию CRISPR, - совсем недавно. Задачей специалистов стало излечение пациентов от синдрома Хантера – сложной, хоть и редкой, генетической патологии. Больному человеку было введено несколько миллиардов скопированных исправляющих генов, в сочетании со специальным «инструментарием», разрезающим спираль ДНК. Далее планировалось провести ещё ряд экспериментов, в которых должно было участвовать больше пациентов – предположительно, страдающих другими серьезными заболеваниями. К примеру, ними могли стать больные фенилкетонурией или такой болезнью, как гемофилия B.
Ход и результаты проведенной работы опубликованы в bioRxiv, а также в MIT Technology Review.

[1], [2]