Лечение синдрома Чедиака-Хигаши

Лечение синдрома Чедиака-Хигаши до развития фазы акселерации сводится к адекватному контролю возникающих инфекций. При возникновении глубоких абсцессов помимо антибактериальной терапии показано хирургическое лечение. Терапия в фазе акселерации проводится по протоколу, предназначенному для ПГЛГ, с обязательной последующей аллогенной ТГСК от HLA-идентичного или гаплоидентичного донора. В 2006 году Tardieu et al. опубликовали результаты более чем 20-летнего опыта трансплантаций пациентов с синдромом Чедиака-Хигаши, проведенных в госпитале Necker-Enfants Matades в Париже. Пятилетняя выживаемость отмечалась у 10 из 14 пациентов, однако у 2 из 10 выживших пациентов наблюдались неврологические нарушения в раннем посттрансплантационном периоде, и у еще 3 пациентов они дебютировали через 20 лет и более после трансплантации. Интересно, что у одной из пациенток, трансплантированной от несовместимого по 1 HLA-антигену донора, подобная симптоматика появилась лишь в возрасте 21 года, при этом в течение всего посттранплантационного периода у нее выявлялось лишь 4% донорских клеток. В отсутствие генной терапии, ТГСК остается единственным радикальным методом лечения пациентов, страдающих CHS.

Прогноз

Прогноз, в отсутствие ТГСК, неблагоприятный, поскольку дети с синдромом Чедиака-Хигаши обычно не доживают до десятилетнего возраста. Причинами смерти, как правило, являются тяжелые инфекции, геморрагический синдром. Описано несколько пациентов в возрасте 20 лет, которым не проводилась ТГСК, однако у таких больных, с годами, происходит нарастание лимфопролиферации и существенно возрастает риск злокачественной лимфомы.